从元宇宙到Chat-GPT人工智能的火爆出圈，科技创新正在成为驱动一个国家发展的“源动力”，谁掌握了科技“先机”，就如同把握住了发展的“命门”。科技是中美之间最大的“战场”，而“生物技术”已成为全球地缘政治竞争的重要砝码，美国也在加大对该领域的投资和研发力度，从颁布的各种政令可以看出美国为保持“竞争优势”所做的努力，而中国作为...

准确的滴度测定是AAV基因治疗药物质控的重要组成部分，也是开展临床前研究和临床研究的前提条件，稳定可靠的滴度才能保证准确给药剂量，更好地指导临床用药。根据AAV滴度测定不同原理，可以将其分为物理滴度测定和生物学滴度测定两大类，物理滴度包括病毒颗粒滴度（或衣壳滴度）和基因组滴度；生物学滴度包括感染滴度和转导滴度等。一...

注：本文转载自“新华网”报道，版权归原作者及原出处所有，此文仅用作分享行业资讯用途，旨在知识/信息共享，所有内容代表作者/原创平台观点，本文仅供交流，不作商用，如有不当或涉及版权等问题，请及时联系后台，我们会及时处理。如遇就医问题，请咨询专业医生建议。

近日，iECURE宣布欧盟委员会授予其在研AAV基因疗法GTP-506孤儿药称号，用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症。据悉，此前GTP-506已经在该疾病领域获得过FDA授予的孤儿药称号和儿科罕见疾病资格认定。OTC缺乏症是一种罕见的遗传性代谢疾病，由负责氨解毒的肝酶的遗传缺陷引起。患者的尿素循环障碍，血液中积聚过量的氨，可能导致一系...

随着相继发表的细胞治疗临床研究文献，最终的结果，将会给临床医学治愈患有疑难杂症的患者提供新的思路也会进一步促进细胞治疗行业的相关监管改革不断完善！国际知名刊物《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology，IF=30.153）刊登了三篇关于细胞治疗的评论性综述，阐述细胞治疗在中国的应用进展。中国CAR-T细胞治疗：快速崛起，前景...

去年，一名41岁的男子注意到自己的健康问题，最初他以为是病毒感染。但他的健康状况急转直下，几乎突然之间就行走困难、无法站立。进一步检查显示，他患上了一种严重的自身免疫疾病——抗合成酶抗体综合征（Anti-synthetase Syndrome）。这是一种严重的自身免疫性炎症性肌肉疾病，如果诊断得太晚，或患者对抑制免疫系统的药物反应不足，可能...